Generalmente associata al gozzo tossico diffuso, o morbo di Basedow, l'oftalmopatia si può associare, più raramente, anche alla tiroidite di Hashimoto e pertanto la denominazione più corretta è quella di oftalmopatia tiroidea.
Si tratta di una forma infiammatoria oculare che interessa progressivamente i tessuti che costituiscono il contenuto dell'orbita esternamente all’occhio vero e proprio.
L'infiammazione inizia dalle palpebre causando retrazione delle stesse e lacrimazione, coinvolgendo poi i muscoli oculari, alterando la motilità dell'occhio e successivamente il grasso retro-oculare, causando la protrusione dall'orbita del globo oculare (esoftalmo).
L'infiammazione oculare è il risultato di reazioni autoimmunitarie contro le varie componenti dell'orbita sia da parte di linfociti che di autoanticorpi.
Non si conoscono completamente i meccanismi immunologici che iniziano tali reazioni, così come non è chiaro come queste si associno a quelle che avvengono nella tiroide. Si ipotizza che i linfociti o gli autoanticorpi diretti contro antigeni della tiroide riconoscano 'immunologicamente' anche antigeni presenti nelle cellule dei muscoli oculari e degli altri componenti orbitali.
Non è ancora una disponibile una terapia specifica per l’oftalmopatia: al momento, quando necessario, possiamo solo intervenire con una terapia immunosoppressiva generica che riduca cioè l'entità delle reazioni immunologiche di tutto l'organismo incluse quelle 'autoimmuni'. Tale terapia si fonda sostanzialmente su farmaci cortisonici ad alte dosi che hanno un effetto antiinfiammatorio e immunodeprimente.
Fortunatamente l'oftalmopatia è una malattia le cui manifestazioni infiammatorie si autolimitano nel tempo: nella gran parte dei casi durano da pochi mesi a 2-3 anni. Inoltre solo un 50% dei pazienti sviluppa una oftalmopatia di gravità tale da richiedere un trattamento immunosoppressivo. Nei casi più gravi invece, le reazioni infiammatorie nell'orbita progrediscono fino a provocare una compressione del nervo ottico posteriormente all'occhio, causando un rischio di cecità. In questi casi la terapia immunosoppressiva non riesce ad agire in tempo e pertanto si interviene chirurgicamente ingrandendo la cavità ossea dell'orbita (decompressione orbitaria).
Recentemente è stato approvato negli Stati Uniti il trattamento con teprotumumab-trbw, un inibitore del recettore del fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1R), per il trattamento endovenoso dell’oftalmopatia tiroidea, non ancora disponibile in commercio in Europa.